小誼在父親幫助下閱讀圖書。

43歲的潘生至今還記得12月3日早上9時(shí)許，坐在教室最后一排的他正陪著患有SMA（脊髓性肌肉萎縮癥）的10歲女兒小誼一起上課，手機(jī)里突然彈出一則消息——新一輪醫(yī)保談判中，曾經(jīng)讓他們一家覺得高不可攀的SMA“天價(jià)藥”諾西那生鈉注射液，最終以低于3.3萬(wàn)元/針的價(jià)格談判成功。

小誼父親潘生

潘生的眼眶瞬間濕潤(rùn)，但他仍竭力地控制著自己，只為不在女兒的課堂上哭出聲來(lái)；隨后，他手機(jī)里一個(gè)接一個(gè)的SMA患者家長(zhǎng)群都在歡呼雀躍，而新聞視頻里的那句“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，更是在家長(zhǎng)群里被反復(fù)轉(zhuǎn)發(fā)和提及。

“這種感受，沒有親身經(jīng)歷的人不會(huì)明白。我的孩子確診了9年多，我們也堅(jiān)持了9年多，那是整整3300多個(gè)日夜和一摞摞厚厚的檢查單、病歷、X光片，每天要面對(duì)呼吸機(jī)、吸痰器和各種輔具。幸運(yùn)的是，女兒患病后，我們感受到的一直是國(guó)家和全社會(huì)對(duì)我們的關(guān)愛。如今，諾西那生鈉注射液進(jìn)入醫(yī)保給了我們很大的希望，原來(lái)的價(jià)格我根本觸及不到，但現(xiàn)在只要我再努力一下，真的就可以了。”潘生激動(dòng)地說。

從X光片可以看出小誼側(cè)彎的脊柱

寫給未來(lái)的日記：

“我可以站起來(lái)玩”

在X光片下，小誼的脊柱側(cè)彎成一個(gè)明顯的“C”形，10歲的她體重只有30多斤，四肢瘦削、軟綿無(wú)力，無(wú)法站立和坐下，只能躺著，唯有在包裹著雙腳和脊柱的護(hù)具支撐下，她才能坐在一個(gè)特制的矯姿椅上寫字、畫畫，這臺(tái)特制的矯姿椅是公益組織SMA美兒關(guān)愛中心贈(zèng)送的；她旁邊還有一臺(tái)黑色的戶外推車，這是潘生通過分期付款方式購(gòu)買的。

潘生和小誼上午剛從沙河小學(xué)回來(lái)，上課時(shí)因?yàn)樽艹粤?，小誼是躺在教室最后的柜子上讀書的。只有在寫作業(yè)和考試時(shí)，她才會(huì)坐在輪椅上，“考試的時(shí)候，老師會(huì)多給我一點(diǎn)時(shí)間繼續(xù)寫，寫完才交上去。老師和同學(xué)對(duì)我都挺好的?！?/p>

記者見到小誼已是下午3時(shí)，她還沒有吃完午飯。潘生端著飯碗，用湯勺舀起混著臘腸和青菜的米飯，一點(diǎn)點(diǎn)塞進(jìn)平躺在沙發(fā)上的小誼嘴中，“這頓飯她從中午吃到現(xiàn)在，這幾年她的吞咽功能下降得特別快，每頓飯都要吃上好幾個(gè)小時(shí)。”

“她的脊柱側(cè)彎已經(jīng)壓迫到內(nèi)臟了，這樣對(duì)她的心肺都會(huì)有很大的影響。我們需要在她剛發(fā)育的時(shí)候去做矯正手術(shù)，因此特別希望她這段時(shí)間能盡量吃胖一點(diǎn)，太瘦弱的話手術(shù)也很難進(jìn)行下去。”潘生一邊喂飯，一邊告訴記者。

喂了兩個(gè)多小時(shí)，小誼終于吃完午餐。她讓爸爸為自己穿上特制的護(hù)具，坐上輪椅，開始閱讀和書寫。她拿起了一本關(guān)于罕見病SMA的兒童讀物，并興奮地告訴記者，漫畫里面的主人公和她患有一樣的病，但他通過努力戰(zhàn)勝了很多困難。

讀了一陣書之后，小誼開始吃力地用左手寫日記和畫畫。她說，這本日記本是寫給20年后的自己的，日記里的每一篇，小誼會(huì)寫一句話，之后畫一幅畫。當(dāng)天的日記她寫著“我可以站起來(lái)玩”；而前一篇日記寫的是“我可以為自己撐傘”——在這句話下面，小誼畫了一個(gè)撐傘的女孩。

“這就是我！”小誼對(duì)記者說。

“她的時(shí)間不多”

父親卻從不肯放棄

小誼的床邊放著兩臺(tái)機(jī)器，一臺(tái)是T100呼吸機(jī)、一臺(tái)是吸痰機(jī)。每晚，潘生都要在女兒身旁看護(hù)，“她的病容易在夜間發(fā)作，我必須陪伴著她?！?/p>

出生不到八個(gè)月，小誼就出現(xiàn)了明顯的肌無(wú)力。潘生帶著女兒來(lái)到廣州市兒童醫(yī)院檢查，醫(yī)生當(dāng)時(shí)就懷疑小誼得了SMA。進(jìn)行基因檢測(cè)后，果然確診了。

“她因?yàn)榛蛉毕?，身上天生缺少一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元蛋白，導(dǎo)致肌肉無(wú)力，甚至沒有膝跳反射。抱起她的時(shí)候，你幾乎感受不到她肌肉的反彈和張力。盡管我們?cè)谠\斷上沒有耽擱，但當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)沒有治療藥物，醫(yī)生介紹病情時(shí)明確地和我說‘帶孩子該吃的吃，該玩的玩吧，時(shí)間不多了’?！?/p>

可潘生不甘心，他帶著女兒輾轉(zhuǎn)了省醫(yī)、中山醫(yī)等多家醫(yī)院尋醫(yī)問藥，“一些專家告訴我，他們手頭上也有不少案例，治療也只能吃一些激素藥。但女兒吃后產(chǎn)生了不良反應(yīng)，之后就沒繼續(xù)吃了。”

小誼從2歲時(shí)就不斷感染肺炎，這是SMA最常見的并發(fā)癥，也是很多患兒致死的原因。潘生只能帶著她輾轉(zhuǎn)于各個(gè)醫(yī)院的呼吸科、神經(jīng)科和營(yíng)養(yǎng)科，“我們只能做針對(duì)肺炎方面的對(duì)癥治療。她的免疫力非常低，不能聞到一點(diǎn)煙味，否則就可能喉嚨發(fā)炎。2~5歲是最艱難的時(shí)期，我和孩子幾乎一年四季都待在醫(yī)院回不了家。那段時(shí)間真的非常折磨人。直到她5歲我們買了這兩臺(tái)機(jī)器后，女兒才可以回家居住。但因?yàn)橐恢睕]有對(duì)癥藥物，她的身體機(jī)能這些年仍在不斷退化?！?/p>

小誼已住過兩次ICU，每次都是死里逃生。盡管從確診至今已花掉近100萬(wàn)元，但潘生從沒想過放棄，“這是我的責(zé)任，我只能咬牙堅(jiān)持下來(lái)。很多身邊的親戚、朋友都叫我放棄，但我不想放棄她，這是我作為父親應(yīng)盡的責(zé)任”。

2014年，一絲曙光照在了潘生身上。那時(shí)候，諾西那生鈉注射液發(fā)明了出來(lái)，正在國(guó)外進(jìn)行臨床試驗(yàn)，“我看到了這種藥的效果，所以非常期待它能早日進(jìn)入國(guó)內(nèi)，盡管早就知道它價(jià)值不菲，當(dāng)時(shí)了解到終身治療的費(fèi)用將達(dá)到100萬(wàn)美元”。

父親每天陪讀

“想給她一個(gè)快樂童年”

看到女兒生機(jī)的潘生，也想努力給她一個(gè)盡量正常和快樂的童年。2016年買回呼吸機(jī)和吸痰機(jī)后，小誼終于可以回家治療。潘生試著向區(qū)教育局寫信，希望孩子能有一個(gè)就讀的機(jī)會(huì)。

他曾擔(dān)心這件事會(huì)有些折騰，但沒多久，天河區(qū)教育局的工作人員就主動(dòng)打來(lái)電話，告訴潘生轄區(qū)內(nèi)有一家公辦幼兒園可以讓女兒來(lái)就讀。這通電話讓潘生激動(dòng)不已，他告訴記者，小誼上幼兒園和上小學(xué)的過程非常順利，學(xué)校并沒有因?yàn)楹⒆拥纳眢w原因而不敢接收她，反倒是竭盡全力給予孩子上學(xué)所需的幫助。

“在幫助孩子上學(xué)這件事上，天河區(qū)教育局還有孩子的學(xué)校、老師都非常配合我們，我真的很感激，現(xiàn)在每個(gè)月都會(huì)有義工上門來(lái)給我們提供服務(wù)。他們讓我們感到，國(guó)家和社會(huì)從來(lái)沒有拋棄我們這樣的一個(gè)小群體?！?/p>

女兒上學(xué)，潘生每天都會(huì)陪讀。自從小誼生病后，他就關(guān)掉了自己的公司，把所有能賣的設(shè)備都變賣了。潘生后來(lái)曾做過3年網(wǎng)約車司機(jī)，后因無(wú)法全力照顧女兒而放棄。潘生的妻子患有肝硬化，基本沒有勞動(dòng)能力，而小誼還有一個(gè)弟弟，但潘生卻沒有埋怨命運(yùn)的不公，“妻子是我選的，兒女是我生養(yǎng)的，我作為一個(gè)父親、一個(gè)男人，我不扛誰(shuí)來(lái)扛？”

小誼極差的免疫力和肌肉力量，讓她的上學(xué)路也變得坎坷。一開始因?yàn)樽犝n，沒有肌肉承托力的脊柱很快發(fā)生了側(cè)彎，這讓她如今上課不得不保持躺著的姿勢(shì)。但即使如此，小誼仍然很堅(jiān)強(qiáng)地生活，一如那記錄著她很多夢(mèng)想的日記本一樣。

一天籌齊救命款

醫(yī)護(hù)搶救下她重見曙光

據(jù)介紹，小誼得病最重的一次是在2019年5月。那一年，諾西那生鈉進(jìn)入中國(guó)，但小誼險(xiǎn)些就與這種“救命藥”失之交臂。

當(dāng)時(shí)，小誼因?yàn)榭人匀朐?，隨后又感染了腺病毒引起的肺炎。“發(fā)病大概8個(gè)小時(shí)后，她就呼吸不了需要搶救，我根本沒有這個(gè)心理準(zhǔn)備。刷光了信用卡之后，我一邊打電話借錢，一邊央求醫(yī)生一定要先救人。我記得當(dāng)時(shí)渾身顫抖，手指連摁電話號(hào)碼都摁不了，女兒因?yàn)槿毖跄樕家呀?jīng)發(fā)黑了，她被推進(jìn)搶救室搶救了3個(gè)小時(shí)。其間里面的醫(yī)生告訴我，因?yàn)榕畠旱纳眢w有些變形，插管插不進(jìn)去；幸虧當(dāng)時(shí)ICU的主任知道這是一個(gè)SMA患兒，專門下來(lái)幫忙把管插進(jìn)去了?！?/p>

回憶起當(dāng)時(shí)的情景，潘生連呼后怕，在醫(yī)院交押金時(shí)，他的手顫抖得連密碼都摁不好；回到搶救室看著醫(yī)生們拼盡全力搶救女兒時(shí)，那種難以言表的情緒讓潘生至今難忘。

幸而在醫(yī)護(hù)人員的全力搶救下，小誼終于轉(zhuǎn)危為安，但仍要住在ICU中繼續(xù)觀察和治療。而潘生那時(shí)信用卡全部刷光，能借錢的親戚朋友也都找了個(gè)遍，后續(xù)ICU的治療費(fèi)用卻沒有了著落，為了解決燃眉之急，他只能尋求社會(huì)幫助。

雙手顫抖無(wú)法打字的他，在醫(yī)院志愿者的幫助下為女兒寫下了一條籌款信息在線發(fā)布。幸運(yùn)的是，僅過了20個(gè)小時(shí)，潘生所需要的40萬(wàn)元善款全部籌得。

潘生告訴記者，他初中畢業(yè)于華附，這則輕松籌的消息在多個(gè)校友群內(nèi)被廣泛轉(zhuǎn)發(fā)，讓他很快籌到善款，最終沒有耽誤治療，“我真的很感謝給我女兒捐款的校友和愛心人士，是他們的幫助，才讓我女兒等到諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保的這一天?！?/p>

“天價(jià)藥”入醫(yī)保如暖陽(yáng)照耀

“現(xiàn)在一定要拼一把了”

12月5日是小誼10周歲的生日，兩天前，諾西那生鈉注射液剛正式納入醫(yī)保，因此這也是9年來(lái)潘生和女兒過得最快樂的一個(gè)生日。那天，廣州多位SMA病童和家長(zhǎng)都來(lái)到小誼家一起聚會(huì)。

這些孩子不少都已經(jīng)在藥品納入醫(yī)保前就打了針，藥水需要打進(jìn)脊柱里，一開始病童要在60天內(nèi)連打4針，之后每隔4個(gè)月就要打補(bǔ)充針，終生用藥。潘生告訴記者，自今年開始，諾西那生鈉注射液的價(jià)格已經(jīng)明顯下降，但因?yàn)樾≌x的脊柱側(cè)彎比較嚴(yán)重，她是否能打上針仍需要醫(yī)生來(lái)決定，“入醫(yī)保后這個(gè)價(jià)格，我們已經(jīng)夠得著了，現(xiàn)在一定要拼一把了。”

看到其他孩子打完針的效果后，潘生感到很欣慰，“來(lái)我們家的幾個(gè)小男孩、小女孩都可以站立了。他們的病情并沒有加重，這款藥能夠補(bǔ)充人體的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元蛋白，但并不能讓人體自己生成，所以必須終生用藥，才能保證病情不加劇。我希望女兒能早日打上針，讓她的病情不加重，身體機(jī)能不再退化?！?/p>

潘生告訴記者，目前他了解到健在的廣州罕見病SMA患者約有20人。這個(gè)群體的數(shù)量雖然只占總?cè)丝诘奈⒑跗湮?，但醫(yī)保談判的成功仍讓患者群體的每一個(gè)人心似暖陽(yáng)照耀?！拔液秃⒆禹樌赝瓿闪说谝粋€(gè)‘10年計(jì)劃’——把命保住。未來(lái)，我們還有很多個(gè)10年計(jì)劃，比如把教育跟上，讓教育和康復(fù)同步進(jìn)行?！?/p>

文、圖/廣州日?qǐng)?bào)全媒體記者武威